SMA ÖZETİ| Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca'nın başkanlığında toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı.
Bakan Koca, toplantının ardından yaptığı açıklamada SMA hastalığında iki ilacın tedavi rehberinde olduğunu söyledi. Bakan Koca, "SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde." ifadelerini kullandı.
"NUSİNERSEN TEDAVİSİNİ 1024 HASTA ÜCRETSİZ ALIYOR"Bakan Koca, açıklamasında şu ifadelere yer verdi: "Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi
olmayan bu
hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından
sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek
çok dünya ülkesinde
örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz
olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor."753 BİN 350 BEBEK SMA AÇISINDAN TARANDI"Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin
daha etkin olması için
mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde
Mayıs 2022'de SMA
yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti."EVLİLİK ÖNCESİ TARAMA PROGRAMINI HAYATA GEÇİRDİK"SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu
uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir."YAKINDAN TAKİP EDİYORUZ"İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı
sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla
ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir."İLAÇ RUHSATLANDIRILMASINDA SON AŞAMAYA GELİNDİ"Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak
başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza
nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına
karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim
Kurulu tarafından uygulama esasları
yeniden gözden geçirilecektir."ZOLGENSMA TEDAVİSİNDE CİDDİ ÇEKİNCELER OLUŞMUŞTUR"Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda
adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır."YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE ONAY VERMİYORUZ"Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından
belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA
yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza
bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok
sayıda bebeğimiz mevcuttur."BİLİM KURULUMUZ EN KISA SÜREDE DEĞERLENDİRMEYİ YAPACAK"Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini gözardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ayrıca
Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde
ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan
büyük çocuklara
yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan
gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır."UMUDUN SUİSTİMALİNE İZİN VERMEYECEĞİZ"SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline
şimdiye kadar izin vermediğimiz
gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.Kaynak: AA / Güncel Güncel Haberler
Editor : Şerif SENCER
