SMA Bilim Kurulu, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığıyla ilgili tarama sonuçlarını, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçlerini ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeleri ele aldı. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, önceki gün yapılan toplantının ardından, SMA tedavisinde iki ilacın tedavi rehberinde olduğunu duyurdu.
‘RİSDİPLAM RUHSATLANIYOR’
Bakan Koca, “Bilimsel gelişmeler Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız.” dedi.
‘DÖRT GÖZLE BEKLENİYORDU’
SMA Benimle Yürü Derneği İkinci Başkanı Arzu Şahin, Risdiplam etken maddeli ilacın ruhsat almasının çok önemli olduğunu söyledi. Şahin Aydınlık’a yaptığı değerlendirmede şöyle konuştu:
“Sevindirici bir haber. İstediğiniz bir şeydi bu. Mevcut tedaviyi hiç alamayan hastalar vardı, onlar bu tedaviyi dört gözle bekliyordu. Mevcut Nusinersen etken maddeli ilaç, Omurilige enjeksiyon seklinde uygulanan bir ilaç. Bazı hastaların klinik durumu buna uygun değil, bu nedenle bu tedaviyi alamadılar ya da tedavisi kesildi. Risdiplam, ağızdan alınan şurup şeklinde. Uygulama farklılığı nedeniyle bir alternatif oldu.”
‘1024 HASTAYA ÜCRETSİZ TEDAVİ’Bakan Koca, Twitter hesabından da “Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım yüzde 100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde” dedi. Koca yazılı açıklamasında özetle şunları kaydetti:
“2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla bebeklerin yüzde 90’ına yakınını kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.”
‘SAĞ KALIM ORANI YÜZDE YÜZ’“Ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 Bebek SMA açısından tarandı. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti. Dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik.”
‘ZOLGENSMA İÇİN GİRİŞİM YOK’“SMA tedavisinde kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir.”
‘KAMPANYALARI ONAYLAMIYORUZ’“Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz.”